Бакулин Игорь Геннадьевич, заслуженный врач РФ, доктор медицинских наук, профессор, директор Института терапии, заведующий кафедрой пропедевтики внутренних болезней, гастроэнтерологии и диетологии им. С.М. Рысса ФГБОУ ВО СЗГМУ им. И.И. Мечникова Минздрава России, главный внештатный специалист-терапевт СЗФО РФ, главный внештатный специалист гастроэнтеролог Ленинградской области, президент Общества гастроэнтерологов и гепатологов «Северо-Запад», г. Санкт-Петербург
За последние годы медицина существенно продвинулась в лечении многих редких заболеваний. Появляются новые препараты, совершенствуются подходы к диагностике и наблюдению пациентов, расширяются возможности специализированной помощи. Но любой следующий шаг в развитии системы здравоохранения упирается в простой вопрос: кого именно мы лечим?
Первичный билиарный холангит (ПБХ) — редкое аутоиммунное заболевание печени, которое без своевременной диагностики и лечения может приводить к циррозу, печёночной недостаточности и необходимости трансплантации печени. Сегодня появляются новые клинические рекомендации, обсуждаются современные подходы к терапии и маршрутизации пациентов. Однако по-прежнему остаётся фундаментальная проблема: мы не можем с достаточной точностью сказать, сколько пациентов с ПБХ живёт в России и каковы их реальные потребности.
Отсутствие федерального регистра пациентов с первичным билиарным холангитом не позволяет объективно оценить распространённость заболевания, сроки диагностики, инвалидизацию, смертность и эффективность лечения. В разных регионах существуют собственные базы данных и локальные регистры, отдельные медицинские центры накопили серьёзный опыт ведения таких больных, однако целостной картины в масштабах страны пока нет.
Между тем именно данные становятся основой для принятия решений. Сегодня важно понимать не только сколько пациентов живёт с тем или иным диагнозом, но и как быстро устанавливается диагноз, насколько эффективно работает существующая система маршрутизации, сколько пациентов нуждаются в терапии второй линии, какова потребность в специализированной помощи и лекарственном обеспечении.
Особенно актуален этот вопрос сейчас, когда возможности лечения ПБХ постепенно расширяются. Без понимания реального количества пациентов и структуры заболевания невозможно качественно планировать объёмы медицинской помощи и прогнозировать потребность в лекарственной терапии.
Опыт нашего Северо-Западного гепатологического центра показывает, насколько много вопросов остаётся без ответа даже при наличии специализированного наблюдения. По данным регистра центра, более 60% пациентов проходят путь к диагнозу дольше одного года, а средний срок верификации первичного билиарного холангита превышает три года.
Это означает, что значительная часть пациентов продолжительное время остаётся вне специализированного наблюдения и не получает необходимой помощи в полном объёме.
Ещё одна важная особенность заключается в сложности самого заболевания. По нашим данным, почти каждый четвёртый пациент с аутоиммунными заболеваниями печени в процессе наблюдения требует уточнения или пересмотра диагноза. Кроме того, почти 40% пациентов имеют внепечёночные проявления, которые нередко становятся причиной первого обращения за медицинской помощью и могут маскировать основное заболевание.
Такие данные подтверждают: без специализированных центров и опытных специалистов решить проблему диагностики и ведения пациентов с ПБХ невозможно.
Наиболее рациональной представляется трёхуровневая модель оказания помощи. Первичное звено должно своевременно заподозрить холестатическое заболевание печени и направить пациента к специалисту. На уровне гастроэнтеролога или гепатолога проводится дифференциальная диагностика и подтверждение диагноза. При сложных случаях, неэффективности терапии, развитии осложнений или необходимости экспертной оценки пациент должен иметь возможность получить помощь в специализированном центре.
При этом важно, чтобы каждый пациент с подтверждённым диагнозом находился в едином информационном контуре. Регистр позволяет не только наблюдать конкретного пациента, но и видеть ситуацию в целом: понимать эффективность лечения, отслеживать долгосрочные результаты, оценивать потребность в медицинских технологиях и лекарственных препаратах.
Есть ещё один аспект, который редко обсуждается вне профессионального сообщества. Федеральный регистр нужен не только клиницистам. Он необходим организаторам здравоохранения для планирования лекарственного обеспечения и принятия управленческих решений.
Сегодня много говорят о персонализированной медицине, современных препаратах и новых технологиях лечения. Но основой любой эффективной системы остаётся понимание того, кому именно эта помощь нужна.
По сути, регистр пациентов сегодня — это уже не просто база данных. Это инструмент управления качеством медицинской помощи. Он позволяет видеть путь пациента от первого подозрения на заболевание до оценки эффективности терапии, понимать реальные потребности системы здравоохранения и принимать решения на основании объективных данных.
Для первичного билиарного холангита такой подход особенно важен. Чем лучше мы будем понимать популяцию пациентов, тем эффективнее сможем выстраивать диагностику, маршрутизацию, лекарственное обеспечение и развитие специализированной помощи в будущем.
